UNA TERAPIA GÉNICA INTENTA CURAR LA HEMOFILIA A

 UNA TERAPIA GÉNICA INTENTA CURAR LA HEMOFILIA A

EL PAÍS

20 DE ENERO DE 2019

Una sola inyección intravenosa  bastará para curar a las personas con hemofilia A si funciona el ensayo que se está probando, entre otros lugares, en el Hospital Regional de Málaga.

En el ensayo, se toma un adenovirus y se le inserta el gen que sintetiza el factor VIII. Luego, se inyecta por vía intravenosa al afectado. La idea, como explica Mingot, es que el adenovirus, que tiene una gran afinidad por las células del hígado, llegue hasta ahí y, al infectarse, les pase el ADN del gen que falta. El hígado es el órgano que fabrica los factores de coagulación, por lo que está ya preparado para incorporar ese gen y suplir así la causa de la enfermedad.

La idea es sencilla, pero eso no garantiza que funcione. Aparte de que hay que ajustar la dosis para que sea efectiva y segura a la vez, la persona que reciba el tratamiento no debe de tener anticuerpos para el adenovirus, ya que entonces no se produciría la infección del hígado.

Además, una persona que reciba el tratamiento no puede volverlo a inyectar si la primera vez no le funciona. Con el primer intento su cuerpo habrá creado anticuerpos contra el adenovirus, y los siguientes tratamientos se verían neutralizados por el organismo antes de poder empezar a actuar.